Генетическая терапия вернет зрение при врожденной слепоте: апробированная на животных методика проходит клинические испытания.
Один из видов врожденной дистрофии сетчатки – амавроз Лебера – вызывается повреждением гена GC1. Именно он привлек внимание группы британских исследователей под руководством Робина Али (Robin Ali).
Пациентам, которые примут участие в испытаниях, в сетчатку глаза
введут вирус, несущий здоровую модификацию поврежденного гена.
Насколько поможет доставка в клетки нормального гена, сказать трудно,
но, скорее всего, ухудшение зрения у пациентов прекратится, а возможно,
даже частично восстановится. Во всяком случае, в опытах на собаках
такое лечение привело к заметному улучшению зрения. На первом этапе
безопасность и эффективность лечения проверят на 12 пациентах. Об их
результатах станет известно через несколько месяцев.
Сам по себе амавроз Лебера встречается редко: например, в США таких
больных – лишь около 2 тысяч. Однако сам метод излечения может стать
началом революции в лечении и других наследственных форм слепоты,
которых известно более сотни.
|